Νέα προσέγγιση για τη θεραπεία σπάνιων παιδικών ασθενειών

«Δεν υπάρχει θεραπεία για τον γιο σας. Δεν μπορούμε να κάνουμε τίποτα για να τον βοηθήσουμε.» Όταν ο Fernando Goldsztein, απόφοιτος του MIT Sloan, άκουσε αυτά τα λόγια, κάτι μέσα του άλλαξε. «Αρνήθηκα να αποδεχτώ αυτό που έλεγαν οι γιατροί. Μετέτρεψα τον φόβο μου στη μεγαλύτερη δύναμή μου και άρχισα να αγωνίζομαι.»

Η διάγνωση που άλλαξε τα πάντα

Ο 12χρονος γιος του, Frederico, διαγνώστηκε με υποτροπιάζον μυελοβλάστωμα, έναν επικίνδυνο παιδιατρικό όγκο στον εγκέφαλο. Η ζωή και η καριέρα του Goldsztein άλλαξαν αμέσως. Έπρεπε να μάθει να ηγείται με διαφορετικό τρόπο. Παρόλο που δεν σκόπευε να γίνει ιδρυτής, το MIT Sloan του δίδαξε τη σημασία της δικτύωσης και της δημιουργίας σχέσεων. Άρχισε να χρησιμοποιεί αυτές τις δεξιότητες για να επικοινωνήσει με κορυφαίους γιατρούς και επιστήμονες παγκοσμίως.

Η δημιουργία του The Medulloblastoma Initiative

Το 2021, ο Goldsztein ίδρυσε το The Medulloblastoma Initiative (MBI), έναν μη κερδοσκοπικό οργανισμό αφιερωμένο στην εύρεση θεραπείας με ένα νέο μοντέλο χρηματοδότησης. Σε μόλις 18 μήνες, ο οργανισμός συγκέντρωσε 11 εκατομμύρια δολάρια και συνεργάστηκε με 14 κορυφαία εργαστήρια και νοσοκομεία. Δύο υποσχόμενες κλινικές δοκιμές θα ξεκινήσουν σύντομα, ενώ τρεις επιπλέον περιμένουν έγκριση από τον FDA.

Η καινοτομία στη χρηματοδότηση

Σε έναν τομέα όπου η γραφειοκρατία καθυστερεί την πρόοδο, το MBI εστιάζει το 100% της χρηματοδότησης σε έναν στόχο, χωρίς διαχειριστικά έξοδα. «Δεν υπάρχει χρόνος για χάσιμο», λέει ο Goldsztein. Το μοντέλο του MBI μπορεί να ανατρέψει τον τρόπο χρηματοδότησης της έρευνας υγείας, μειώνοντας δραστικά τον χρόνο από την ανακάλυψη στη θεραπεία.

Από την απόγνωση στη δύναμη

Μετά την αρχική διάγνωση του Frederico στα 9 του, υπεβλήθη σε χειρουργική επέμβαση και θεραπείες στις ΗΠΑ. Το πρότυπο θεραπείας, αν και θεραπεύει το 70% των παιδιών, αφήνει μακροχρόνιες παρενέργειες. Ο όγκος του Frederico υποτροπίασε τρία χρόνια αργότερα. Ο Goldsztein βρήκε ελπίδα στο πρόσωπο του Roger Packer από το Children’s National Hospital, ο οποίος εξήγησε ότι η έλλειψη προόδου οφείλεται στην πολυπλοκότητα του μυελοβλαστώματος.

Το μοντέλο ανοιχτού κώδικα

Ο Packer πρότεινε τη δημιουργία ενός consortium για την έρευνα, με κάθε εργαστήριο να εστιάζει σε μια συγκεκριμένη ερώτηση. Σήμερα, το Cure Group 4 Consortium αποτελείται από 14 συνεργάτες. Τα εργαστήρια πρέπει να μοιράζονται δεδομένα για να επιταχύνουν την πρόοδο. Η συνεργασία αυτή είναι πρωτοφανής σε έναν ανταγωνιστικό τομέα.

Η ελπίδα για το μέλλον

Ο Goldsztein, όταν δεν είναι με την οικογένειά του στη Βραζιλία ή δεν διαχειρίζεται το MBI, επικοινωνεί με άλλες οικογένειες που αντιμετωπίζουν το ίδιο πρόβλημα. «Δεν είμαι γιατρός, αλλά με αυτές τις δοκιμές δίνουμε ελπίδα ο ένας στον άλλο», λέει. Ο Frederico, ο οποίος πρόσφατα αποφοίτησε από το λύκειο, ενδιαφέρεται για τις διεθνείς σχέσεις και τη φωτογραφία. «Αυτό αφορά την εύρεση θεραπείας για τον Frederico και όλα τα παιδιά», λέει ο Goldsztein.

Όταν ρωτήθηκε για την επίδραση μιας πιθανής θεραπείας, ο Goldsztein απαντά: «Θα βρούμε τη θεραπεία. Δεν είναι θέμα αν, αλλά πότε.» Ο επόμενος στόχος του είναι να επεκτείνει το MBI για να βοηθήσει και άλλες ομάδες να αντιμετωπίσουν παιδικές ασθένειες. «Δεν θα σταματήσω ποτέ», δηλώνει.

“`